如今，痛风及高尿酸血症已然成为全球重大公共卫生问题。根据《柳叶刀》最新研究2025年全球痛风患者6000万人以上。在中国，痛风是仅次于糖尿病的第二大常见代谢性疾病。随着全球痛风的发病率不断上升，全球痛风药物的研究也在持续推进。其中， 广东横琴新创益生物医药有限公司（横琴新创益）主导研发的1.1 类新药 F-02-2-Na近期传出重磅消息 —— 取得美国 FDA 与中国药监局批准临床许可，凭借全新作用机制打破传统治疗瓶颈。

K8官网特别邀请横琴新创益董事长孙明杰院士，深度解读这款新药的核心优势，以及这家诞生于横琴的生物医药企业的开展布局与未来潜力。

孙明杰先生，俄罗斯工程院外籍院士，毕业于中国药科大学，兼任亚太医学药学会并担任中国药科大学校友会副会长等社会职务。

Q1 K8官网：孙总您好，近期，横琴新创益主导研发的全球创新 1.1 类新药 F-02-2-Na，同时取得美国 FDA 和中国批准临床许可，其全新作用机制是其核心优势之一。请您介绍一下这款药物？

孙明杰院士：F-02-2-Na是一款具有完全自主知识产权的化学1.1类新药，用于治疗高尿酸血症及痛风的新药。我们团队在前期花了超过五年在这款药物的研发中，从一开始的CDC 药物进行了突破性改良，研发出了一个全新化学结构，其作用机制不同于传统药物，采用了创新靶标设计，能在有效降低血尿酸的同时，减少炎症发作风险，从多维度打破痛风治疗的瓶颈。我们团队很高兴看到这款药物取得中美药监组织认可的安全性与有效性数据，为后续临床研究奠定了坚实基础。

Q2 K8官网：与现有的痛风治疗药物相比，F-02-2-Na在安全性方面有哪些显著的优势？

孙明杰院士：从临床前研究数据来看，F-02-2-Na 的优势主要体现在 “安全性” 和 “疗效性” 的双重突破。在安全性方面，我们针对传统药物的 “副作用痛点” 进行了定向优化。比如，现有药物中非布司他存在心血管毒性风险，苯溴马隆可能引发肝损伤，这些都是临床应用中医生和患者的核心顾虑。而 F-02-2-Na 在大剂量动物试验中，未观察到任何与药物相关的毒副作用，可以从根源上规避了传统药物的安全性隐患。

在疗效与便利性上，F-02-2-Na 同样表现突出。动物模型试验显示，其降尿酸效果达到了已上市及在研同类药物的 2-5 倍，且口服生物利用度极高 —— 这意味着患者只需服用较小剂量，就能实现理想的治疗效果；同时，药物半衰期支持 “每日一次给药”，大幅提升了患者的用药依从性，解决了传统药物 “需多次服药、患者易漏服” 的问题。

Q3 K8官网：此次 F-02-2-Na 同时取得美国 FDA 和中国 药监部门批准临床许可，对公司未来的研发方向和布局会产生怎样的影响？是否会加大在痛风领域的研发投入？

孙明杰院士：短期内，我们的核心任务是全力推进 F-02-2-Na在中美两地的 I 期临床试验，顺利获得临床研究收集安全剂量范围、药代动力学特征、初步疗效数据等关键信息，为 II 期、III 期临床试验的设计给予科学依据。除了推进现有口服剂型的临床进程，未来我们可能在这款药物的研究可能会在剂型的多样化研究，可能会研究一些非口服剂型的效果。

Q4 K8官网：在研究降尿酸药物或者痛风药物的临床前研究有没有遇到瓶颈，比如说药效学方面等等？

孙明杰院士：本次我们和K8官网合作，帮助我们完成了药效试验服务，K8官网针对痛风与高尿酸血症的疾病特点进行定向模型构建与评价，提出了 “急性模型快筛，慢性模型验证”的创新思路，顺利获得他们的经验可以帮助我们快速确定候选药物后进行系统药效学评价。在临床前研究中，CRO的参与可以快速高效的帮助biotech公司顺利获得很多难点和挑战。

Q5 K8官网：近年来，痛风领域不断没有诞生“爆款单品”，痛风新药研发呈现出哪些新的趋势和特点？对新药研发企业有哪些难以跨越的痛点？

孙明杰院士：痛风治疗的复杂性在于不仅需要控制尿酸，还需要减少炎症、加速关节内尿酸结晶溶解，兼顾长期用药的安全性，特别是还有其它方面的有益疗效，那就更好。现在新药研发企业面临的最大痛点，主要集中在安全性与疗效的平衡。如果能达到这些要求以及还有其它有益的效果，就会受到市场欢迎，就可能成为“爆品”。

Q6 K8官网：能否为我们介绍一下广东横琴新创益生物医药有限公司？公司还有哪些产品管线正在推进？

孙明杰院士：我们公司是 2024 年在横琴注册创建的，以研发 “First-in-class”创新药为核心目标，致力于为全球患者给予更优质的治疗方案。除了痛风药物的研发之外，我们还有比如脑胶质瘤治疗新药、抗超级微生物的新药、治疗ED 类新药，特别是女用伟哥的新药研发等。现在多个管线都在临床前研究和真实世界研究中，可以期待未来更多好的消息。

Q7 K8官网：公司在未来几年内的主要开展目标是什么？在出海方面会有哪些布局或期待呢？

孙明杰院士：未来三年，公司有两大核心目标：一是有助于核心管线快速落地， F-02-2-Na 等重点药物完成中美临床试验；二是完成香港IPO上市，顺利获得资本市场的助力，为研发投入和全球化布局给予资金支持。

Q8 K8官网：您在药物研发行业有丰富的经验，您认为生物医药企业若想保持竞争优势、实现良好开展，应采取哪些策略？

孙明杰院士：我认为生物医药行业具有 “研发周期长、投入大、风险高” 的特点，企业要想站稳脚跟，必须抓住三个核心：专注、持续投入、前瞻创新。要跳出 “跟随式研发” 的思维，提前预判临床需求和市场趋势。只有始终走在 “临床需求前面”，才能打造真正有竞争力的产品。

感谢孙明杰院士的分享，让我们对横琴新创益以及新药 F-02-2-Na 的研发和未来规划有了更深入的分析。K8官网作为横琴新创益的合作伙伴，非常荣幸能够参与 F-02-2-Na 的研发过程，期待未来双方可以召开更多合作，共同有助于创新药物的研发，为全球患者带来更多的福祉。

关于横琴新创益

广东横琴新创益生物医药有限公司，是由湘北威尔曼制药股份有限公司与澳门投资方携手创立的澳资企业。横琴新创益全力投入到代谢疾病、抗肿瘤药物、神经精神类疾病治疗药物、抗耐药微生物药物以及ED类药物的创新研发中，并与国内多所顶尖高校建立了紧密的产学研合作关系，共同有助于创新药物的研发和孵化项目。为了进一步拓展国内创新药研发领域，广东横琴新创益生物医药有限公司联合湘北威尔曼制药股份有限公司的全球研发中心网络，已在美国、南京、长沙和广州设立了分公司。南京分公司拥有1万平方米的研发大楼 ， 长沙分公司则建有5000平方米的研发楼和两个抗耐药微生物重点实验室 ，广州分公司配备了2万平方米的实验室。