GSK儿科HIV抑制剂在华获批上市丨“美”天新药事
医线药闻
1、6月2日，药监局官网显示，GSK的多替拉韦钠分散片获批上市，推测此次适应症为治疗儿科HIV-1感染。多替拉韦（dolutegravir，商品名：Tivicay）是葛兰素史克（GSK）旗下ViiV Healthcare研发的一款HIV整合酶抑制剂。
2、6月2日，齐鲁制药开发的阿普米司特片获批上市。阿普米司特是安进原研的一种口服小分子磷酸二酯酶4(PDE4)抑制剂，对环磷酸腺苷(cAMP)有特异性，用于治疗符合接受光疗或系统治疗指征的中度至重度斑块状银屑病的成人患者。
3、6月2日，北海康成的氯马昔巴特口服溶液（maralixibat）正式获批上市，适应症为1岁及以上Alagille综合征（阿拉杰里综合征） 患者胆汁淤积性瘙痒。maralixibat是美国FDA批准的首款用于治疗1岁及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒的药物。
4、6月1日，诺华宣布，欧盟委员会（EC）已经批准司库奇尤单抗（secukinumab，商品名：Cosentyx）治疗活动性中重度化脓性汗腺炎(HS)成人患者，这些患者对常规全身性HS疗法反应不足。诺华新闻稿显示，司库奇尤单抗是近十年来首个针对化脓性汗腺炎（HS）的新型疗法。
5、6月1日，据CDE官网公布，杭州嘉因生物科技有限公司申报的“EXG102-031眼用注射液”取得临床试验默示许可,拟用于湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）。EXG102-031 眼内注射是一种基于rAAV的基因疗法。
投融药事
1、近期，成都优赛诺生物科技有限公司成功完成1.5亿元人民币A+轮融资。与此同时，优赛诺生物也取得超亿元的银行授信。优赛诺生物专注于异体通用型CAR-T产品的研发和产业化，得益于颠覆性的产品设计和卓越的临床疗效，创建两年半内逆势完成超3亿元的多轮融资。本轮融资所筹集的资金将用于加快公司异体通用型CAR-T细胞治疗产品的产业化步伐，推进新药申报及上市进程。
科技药研
1、在一项新的研究中，来自美国纽约大学和纽约基因组中心的研究人员开发出一种新方法，将遗传关联研究、基因编辑和单细胞测序结合起来，以应对这些挑战并发现血细胞性状的因果变异（causal variants）和遗传机制。他们的方法被称为STING-seq，解决了将遗传变异与人类性状和健康直接联系起来的挑战，并能帮助科学家们确定有遗传基础的疾病的药物靶标。相关研究结果于2023年5月4日在线发表在Science期刊上[1]。
John A. Morris et al. Discovery of target genes and pathways at GWAS loci by pooled single-cell CRISPR screens. Science, 2023, doi:10.1126/science.adh7699.
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